Nowa kategoria leków przelamujacych FDA – implikacje dla pacjentów

Darrow i in. (27 marca) przedstawia niepełny i wprowadzający w błąd przegląd programów Food and Drug Administration (FDA), które są dostępne w celu przyspieszenia opracowywania, przeglądu i zatwierdzania leków. Jak zauważają autorzy, regulacja leków polega na równoważeniu potencjalnych korzyści z dostępu do terapii z potencjalnymi zagrożeniami związanymi z lekami i prognozami pacjentów z chorobami, które terapie mają leczyć, na podstawie dowodów bezpieczeństwa i skuteczności . Każda ocena regulacji w zakresie narkotyków powinna przedstawiać pełny obraz dostępnych dowodów dotyczących skutków reform, w tym ich wpływu na ułatwianie generowania i efektywnego wykorzystania dowodów. FDA ma cztery odrębne mechanizmy, które przyspieszają rozwój i dostępność leków do leczenia poważnych lub zagrażających życiu warunków: przegląd priorytetowy, przyspieszone zatwierdzanie, szybka analiza, a ostatnio przełomowa terapia.2 Chociaż te podejścia mają na celu dostępność bezpiecznych i skutecznych produktów, stosują różne kryteria selekcji i kierują do różnych części procesu opracowywania leków. Darrow i in. twierdzą, że FDA stosuje zbyt liberalne programy zatwierdzania, zauważając, że 56% leków zatwierdzonych w 2012 r. używało ścieżek przyspieszonego zatwierdzenia. Jednak autorzy nie oferują żadnej analizy tych leków i nie przyznają, że prawie połowa nowych leków, które zostały zatwierdzone w 2012 roku, dotyczyła chorób sierocych lub nowotworów, z których wiele nie miało skutecznej opcji leczenia. Większość leków, które uzyskały przyspieszoną aprobatę, ukończyły rygorystyczne badania po wprowadzeniu na rynek, zostały przekształcone do pełnej aprobaty i często stają się standardem opieki. Co więcej, FDA podjęła znaczące kroki, w tym swoją Sentinel Initiative, w celu zwiększenia dostępności po wprowadzeniu na rynek dowodów bezpieczeństwa, które są bardzo trudne do uzyskania w warunkach rynkowych. Żadne przepisy prawne ani wytyczne FDA nie wskazują, że oznaczenie dotyczące leczenia przełomowego obniża standardy zatwierdzania, ani też autorzy nie dostarczają dowodów na poparcie tego twierdzenia. Przeznaczenie terapii przełomowej zostało stworzone w celu ułatwienia współpracy między FDA i sponsorem narkotyków we współpracy na zasadzie all hands on deck na podstawie wstępnych dowodów klinicznych znacznej poprawy w porównaniu z istniejącymi terapiami w przypadku poważnej lub zagrażającej życiu chorobie.4 Takie podejście nie zapewnia mniej rygorystycznej ścieżki do zatwierdzenia. Większość leków otrzymujących oznaczenie nadal przechodzi badania kliniczne, a tylko cztery otrzymały zatwierdzenie FDA. Wszystkie cztery to wyraźny postęp w leczeniu chorób zagrażających życiu, w których wcześniej brakowało skutecznych terapii. Programy FDA ewoluowały w ciągu ostatnich lat w celu wsparcia r ozwoju i przeglądu produktów, które miały trwały wpływ na leczenie chorób w Stanach Zjednoczonych, pozytywnie wpływając na tysiące istnień ludzkich. Mark McClellan, MD, Ph.D. Brookings Institution, Washington, DC Ellen Sigal, Ph.D. Friends of Cancer Research, Washington, DC org Dr McClellan zgłasza otrzymanie zapłaty, aby zasiadać w radzie dyrektorów Johnson & Johnson. Nie zgłoszono żadnego innego potencjalnego konfliktu interesów związanego z tym pismem. 4 Referencje1. Darrow JJ, Avorn J, Kesselheim AS. Nowa kategoria leków przełamujących FDA – implikacje dla pacjentów. N Engl J Med 2014; 370: 1252-1258 Bezpłatny, pełny tekst Web of Science Medline 2. Administracja żywności i leków. Wytyczne dla przemysłu: przyspieszone programy w poważnych warunkach – leki i produkty biologiczne. Lipiec 2013 r. (www.fda.gov/downloads/Drugs/GuidanceComplianceRegulatoryInformation/Guidances/UCM358301.pdf). 3. Robb MA, Racoosin JA, Sherman RE i in. Inicj atywa Sentinel amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków: poszerzenie horyzontów bezpieczeństwa produktów medycznych. Pharmacoepidemiol Drug Saf 2012; 21: Suppl 1: 9-11 Crossref Web of Science Medline 4. Sherman RE, Li J, Shapley S, Robb M, Woodcock J. Przyspieszanie opracowywania leków – nowe oznaczenie przełomowej terapii FDA. N Engl J Med 2013; 369: 1877-1880 Bezpłatny, pełny tekst Web of Science Medline The Infectious Diseases Society of America (IDSA) obawia się, że artykuł Darrowa i in. wprowadza w błąd nowe ustawodawstwo, które pozwoliłoby FDA na zatwierdzanie antybiotyków na podstawie niewielkich badań klinicznych w ograniczonej populacji – w szczególności u pacjentów z ciężkimi lub zagrażającymi życiu zakażeniami i bez innych opcji leczenia. Nowe antybiotyki zatwierdzone przez tę drogę muszą być bezpieczne i skuteczne oraz opatrzone specjalną etykietą informującą klinicystów o stosowaniu ich z najwyższą ostrożnością i tylko dla pacjentów z niezaspokojonymi potrzebami Ustawa również kieruje FDA do wcześniejszego przeglądu [patrz też: nefrolog, psycholog sportu, dermatolog ]

[podobne: lekarstwo w zebie przed plombowaniem, praca dla lekarza warszawa, zaproszenia na ślub allegro ]